为加强罕见病和罕见病治疗药物的研究，欧洲委员会日前表示拟发布通讯，加强成员国间罕见病项目的合作，鼓励各 成员国制定针对罕见病的国家卫生政策及政策指南。

　　Eurordis作为专家机构，与欧洲药品局罕见病药委员会和罕见病工作组一同参与了该通讯的起草。通讯 及建议对成员国不具有法律约束力，但有政治分量。

　　按照该通讯要求，为改进对罕见病的认知，欧盟将对罕见病和罕见病治疗药物采用统一的定义、完善编码及分类 系统，并起草罕见病目录；为改进罕见病的诊断与治疗，建立专家资源中心网络、评价人群筛选策略并改善罕见病治疗药物获 得；加快罕见病和罕见病治疗药物的研发，协作使用数据库及生物银行。

　　欧盟于1999年通过了罕见病治疗药物管理规定，对解决罕见病治疗药物的不足起到了一定的作用，但专家资 源或者罕见病中心仍然缺乏，大多数罕见病仍然面临无药可医的境地。

　　罕见病用药价格昂贵。欧盟各成员国执行不同的药品定价及报销体制，患者可获得罕见病治疗药物的程度是不同 的。Eurordis称，欧洲药品局应设立一个"治疗附加值"委员会，提出罕见病治疗药物的"建议出厂价"，帮助成员 国定价机构更好地判断药品价值，加速药品的价格谈判。Eu鄄rordis也支持创建欧洲罕见病技术研究院，由研究院协 助建立患者登记及临床数据库以加快研究罕见病治疗药物的研究。

　　如果提议获通过，将转为建议提交给欧洲议会及部长理事会，可能会在2008年上半年进行讨论，下半年获批 准。

　　2006年9月份，欧洲委员会组织了两次会议，议题涉及罕见病治疗药物。其一就如何资助罕见病治疗药物的 早期临床开发(Ⅱ期之前)及建立学术界与企业、研究人员与患者之间更密切的联系进行了讨论；另一次是罕见病与罕见病治 疗药物国际大会，讨论了罕见病治疗药物开发、评价工具及临床试验患者的招募问题。

　　晓红